华盛顿(美联社)——周三，一个联邦健康顾问小组投票建议批准一种治疗葛雷克氏症的实验性药物，这一备受争议的药物之前曾被同一小组拒绝，这是一个显著的转变。
美国食品和药物管理局顾问以7票赞成、2票反对的投票结果通过了Amylyx Pharma的数据获得批准，尽管人们一直对该公司研究的强度和可靠性感到担忧。该投票不具有约束力，FDA将在本月底做出最终决定。
尽管FDA内部科学家在会议前发表了一篇负面评论，但大多数外部小组成员表示，Amylyx已经提供了足够的证据，表明该药物可能有助于延长患者的寿命。
印第安纳大学医学院的利亚娜·阿波斯托洛娃(Liana Apostolova)博士投了赞成票，她说:“剥夺渐冻人症患者可能有效的药物，我可能不会感到非常舒服。”“在之前的会议上，这一点没有那么明确，目前仍有问题。”
Amylyx似乎还受益于一项不同寻常的交易，在FDA的要求下，Amylyx的一位高管承诺，如果其益处没有得到正在进行的大型研究的证实，将从市场上撤出该药物。
阿波斯托洛娃说:“我可以肯定，如果批准通过了，未来可以收回。”
周三的投票结束了罕见的第二次会议，该会议审查了Amylyx提交的几项新的统计分析，以支持该治疗在减缓疾病和延长寿命方面的益处。今年3月，同样一批神经学专家以微弱优势投票反对该药物，原因是担心该公司的研究中存在数据缺失和实施错误。
FDA只批准了两种治疗这种疾病的疗法，一种是肌萎缩性侧索硬化症，它会破坏行走、说话和吞咽等基本功能所需的神经细胞。
肌萎缩性侧索硬化症患者和他们的家人团结起来支持Amylyx的药物，发起了一场积极的游说运动，并争取国会议员推动FDA批准该药物。
肌萎缩性侧索硬化症药物审查受到密切关注，它是FDA在审查针对绝症的实验性药物方面的灵活性及其承受外界压力的能力的一个指标。
FDA神经病学评审主任Billy Dunn博士在会议开幕时详细阐述了Amylyx数据的“担忧和局限性”，同时强调了新的治疗方案的必要性。
邓恩说:“我们对开发治疗肌萎缩性侧索硬化症新疗法的迫切需要高度敏感。”
邓恩还指出，Amylyx正在进行的一项更大的研究可能会在2024年提供关于该药物的“更明确的结果”。
Dunn表示，如果Amylyx在一项正在进行的600名患者的试验中未能显示出疗效，那么fda可能更愿意批准该药。随后，他呼吁公司的联合创始人公开承诺采取这一措施。Amylyx联合首席执行官贾斯汀·克利(Justin Klee)表示，在这种情况下，公司将自愿撤回该药物。
根据联邦法律，FDA有权迫使制药公司将药品撤出市场，不过如果制药公司自愿这么做，通常会更快。如果公司反对撤资，监管程序可能会拖延数年。
约翰霍普金斯大学的Caleb Alexander博士是投票反对该药的两名小组成员之一，他说:“我认为FDA——恕我直言——明显低估了他们将该产品撤出市场的复杂性和可能性。”
FDA的审查员说，Amylyx对其药物进行了一项小型中期试验，结果显示在减缓疾病方面有一定益处，但数据缺失和其他问题困扰着该试验。
FDA统计学家特里斯坦·马西(Tristan Massie)对小组成员说:“对于单个研究来说，最终的结果是模棱两可的，在统计上不太有说服力。”
这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司说，研究后收集的后续数据显示，这种药物延长了寿命。根据公司的一项新分析，持续服用该药的患者比从未服用该药的患者多活了约10个月。
小组成员认为，这些数据预示着该药有望获得批准，而且副作用轻微，这意味着即使该药最终不能减缓疾病，对患者也不会有什么不利影响。
美国国立卫生研究院的生物统计学家Dean Follmann说:“这种药物是无害的——它似乎是有好处的——这里没有安全信号。”
周三早些时候，20多名ALS研究人员、患者和家属告诉顾问，他们支持批准。该机构还收到了1200多份书面评论，其中大部分来自肌萎缩性侧索硬化症患者维权人士。
“我请求您批准它，因为我知道它有效。它延长了我的寿命，我希望其他人也能这样，”2018年被诊断出ALS的格雷格·坎特说，他参加了Amylyx的研究。他认为这种药物改善了他的肺活量，减缓了他的功能衰退。
Amylyx的药物是一种粉末，混合了两种老药:一种是治疗肝病的处方药，另一种是用于中医的膳食补充剂。
悬而未决的是FDA去年对阿尔茨海默病药物Aduhelm的批准，这一争议性的审批是由同一机构的科学家和外部顾问进行的。
在那次事件中，FDA无视外部顾问的压倒性反对票，其中三位顾问因该决定而辞职。fda的批准是在与制药商百健(Biogen)举行不定期会议之后做出的，目前正在接受国会和联邦检查员的调查。
